Za zdravljenje so zanimive tako matične celice iz zarodkov kot tudi tiste, ki se nahajajo v tkivih odraslih ljudi. Največja prednost embrionalnih matičnih celic je njihova sposobnost, da se lahko razvijejo v vse različne vrste celic v človeškem telesu. V laboratoriju jih lahko tudi vzgojimo v velikem številu, ki je potrebno za zdravljenje. Vendar pa imajo tudi nekaj ključnih slabostih, zaradi katerih še niso v uporabi v kliniki. Ker jih pridobimo iz zgodnjih zarodkov, so torej pacientu tuje (alogene) in jih pacientovo telo po transplantaciji lahko zavrne (enak princip, kot velja za npr. presaditev kostnega mozga).
Pluripotentne matične celice so po svojih lastnostih (nediferenciranost, nesmrtnost, hitro namnoževanje, izražanje določenih genov) zelo podobne rakavim celicam in lahko tvorijo tumorje, to pa je tudi lastnost, ki se je pri uporabi v kliniki najbolj bojimo. Alternativen način za pridobivanje pluripotentnih celic je reprogramiranje pacientovih lastnih odraslih kožnih celic v inducirane pluripotentne matične celice (celice iPS). Na ta način rešimo problem tujega tkiva in preprečimo možnost zavrnitve, še vedno pa so te celice pluripotentne in lahko po presaditvi tvorijo tumorje. Dodatno to področje otežujejo še različni etični zadržki, ki se nanašajo na dejstvo, da je za izolacijo embrionalnih matičnih celic potrebno uničenje zarodka.

Različne vrste matičnih celic:
1. totipotentne matične celice lahko tvorijo nov organizem. Diferencirajo (spremenijo) se lahko v zarodek in tudi v zarodkove membrane in placento. Primer so zigota in celice v zgodnjem zarodku;
2. pluripotentne matične celice se lahko spremenijo v vseh 200 različnih vrst celic v človeškem telesu. Izoliramo jih iz zarodka nekje peti dan po oploditvi;
3. multipotentne matične celice se lahko spremenijo samo v celice, ki pripadajo določenim tkivom. Najbolje raziskane so krvotvorne in mezenhimske matične celice.

Trenutno velja, da se potentnost matičnih celic zmanjšuje z razvojem zarodka in staranjem osebka. Po oploditvi so v zarodku prisotne totipotentne in pluripotentne matične celice, pozneje v različnih organih in tkivih pa celice z manjšim potencialom za razvoj.

Pluripotentne matične celice v kliničnih študijah
Ob vsem razburjenju okoli embrionalnih matičnih celic in celic iPS mnogokrat pozabljamo, da so terapije z matičnimi celicami v uporabi za zdravljenje hematoloških bolezni že več desetletji. Danes se za zdravljenje uporabljajo predvsem odrasle matične celice, pluripotentne matične celice pa so v nekaj kliničnih študijah.
Zdravljenje poškodb hrbtenjače
Prvo klinično študijo s tega področja je leta 2009 začelo izvajati podjetje Geron. Šlo je za klinično študijo faze 1, v kateri so želeli oceniti varnost zdravljenja poškodb hrbtenjače s celicami GNOPC1. Celice GNOPC1 so predniki oligodendrocitov, ki se lahko razvijejo tudi v druge celice v osrednjem živčnem sistemu. Pridobili so jih iz embrionalnih matičnih celic s posebnimi postopki gojenja v laboratoriju. Študija je bila vmes nekaj časa v mirovanju, ker so se pri poskusnih živalih pojavile ciste, zaradi česar je FDA (Food and Drug Administration v ZDA) izrazil bojazen, da lahko tumorji nastanejo tudi pri pacientih. Geron je moral znova preučiti predklinične poskuse in naredili dodatne študije na živalih. Novembra 2011 so študijo dokončno prekinili. Uradni razlog za prekinitev je bilo pomanjkanje finančnih sredstev in vsesplošna ekonomska kriza. Nekateri viri menijo, da je bila študija prekinjena zaradi nastanka cist pri poskusnih živalih. Štirje pacienti, ki so jih zdravili s celicami GNOPC1, niso imeli nobenih negativnih stranskih učinkov.

Zdravljenje nekaterih oblik slepote
Druga študija z embrionalnimi matičnimi celicami se je začela leta 2012 in jo izvaja podjetje Advanced Cell Technology. V študiji nameravajo preučiti varnost pigmentnih celic mrežnice, pridobljenih v laboratoriju iz embrionalnih matičnih celic za zdravljenje določenih oblik slepote. Po injiciranju celic v oko pacientov niso opazili nobenih znakov njihovega nekontroliranega deljenja in nastanka tumorjev. Pokazali so, da so se injicirane celice pritrdile na mesto poškodbe ter omogočajo izboljšanje vida. Eni izmed sodelujočih pacientk se je vid izboljšal od zaznavanja gibov z roko pred postopkom do štetja prstov po postopku. Drugi pacient lahko po postopku vidi uro in gre sam v trgovino. Predvidevajo, da bodo učinki zdravljenja še boljši v naslednjih fazah študije, ko bodo uporabili večje število celic in zdravili paciente v zgodnejših stadijih bolezni.

Trenutno najzanimivejše za uporabo v medicini so celice iPS, ki so letos tudi v prvi klinični študiji. Tudi tukaj gre za zdravljenje določenih oblik slepote. Od zgoraj opisane študije se razlikuje v tem, da bodo pacientu vzeli njegove lastne kožne celice, jih reprogramirali na pluripotentno stanje in nato v laboratoriju spremenili v pigmentne celice mrežnice ter jih injicirali v oko.

Več informacij o kliničnih študijah s tega področja in tudi na splošno je na voljo v spletni podatkovni bazi kliničnih študij.

Dr. Mojca Jež, univ. dipl. biotehnologinja