Sindrom GAND je redka nevrološka motnja, za katero na svetu trpi nekaj več kot 400 ljudi, večinoma otrok, so sporočili iz društva Palčica Pomagalčica in dobrodelni škratki. Zaradi mutacije gena GATAD2B otroci s tem sindromom ne morejo govoriti, imajo težave s hojo, ne nadzorujejo izločanja, zaostajajo v razvoju, trpijo zaradi epilepsije ter imajo težave s srcem, hranjenjem in požiranjem. Njihova prihodnost je zato negotova.

V Sloveniji imata omenjeni sindrom dva otroka. Ena izmed njiju je dveletna Lora. Da bi lahko nekoč zaživela bolj polno življenje, bi potrebovala gensko terapijo, ki jo izvajajo v Children Medical Research Institute (CMRI) v Sydneyju v Avstraliji pod vodstvom znanega svetovnega virologa Leszka Lisowskega. Za razvoj terapije, s katero bi lahko pomagali tudi drugim otrokom, morajo čim prej zbrati milijon evrov. Ob tem starši v pismu, s katerim so se obrnili na javnost, pojasnjujejo, da je znesek bistveno manjši, kot je znesek, ki je navadno potreben za razvoj zdravila, saj so raziskovalci že optimizirali nekatere procese.

Po načrtu, ki so ga naredili z raziskovalci v Avstraliji, bi v prvih dveh letih testirali izvedljivost razvoja zdravila za omenjeno bolezen, kar pomeni, da bodo pokrili samo stroške, vezane na razvoj prvega dela zdravila, če razvoj ne uspe. "S tem želimo biti korektni do vseh ljudi, ki bodo pri tem pomagali," sta zapisala Lorina oče in mama.